A tecnologia com terapia gênica ou genética promove esperança para pacientes em estudos bem sucedidos e uma grande expectativa para a classe médica e científica. No entanto, essas pesquisas ainda estão em estágio inicial no Brasil, pois apenas em 2020 a ANVISA permitiu esse tipo de tratamento no país.

Já nos Estados Unidos, o primeiro teste aconteceu a partir de 1990 e já transformou a vida de muitas pessoas que se beneficiaram desse tipo de procedimento. Mas o que é exatamente a terapia feita com genes humanos? Como ela funciona? E quais doenças pode curar? Confira neste artigo!

De forma bem simples, as terapias gênicas são modificações genéticas nas células para tratar doenças. Sendo assim, essas modificações são realizadas por meio da inserção de um gene dentro da célula que substituirá o gene defeituoso e promoverá a produção de proteínas correta. Em outras palavras a técnica praticamente acontece como um transplante de genes.

Porém, existem duas maneiras para que esse material genético seja introduzido nas células: a ex vivo e in vivo:

In Vivo: nesta forma, os genes são inseridos diretamente nas células do paciente, por meio de um vetor, que geralmente será um vetor viral.

Ex vivo: é quando células são colocadas separadamente e são modificadas em laboratório para depois serem recolocadas no corpo do paciente.

Apenas em 2020, a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) permitiu legalmente o registro de uma terapia gênica no país. E essa aprovação é referente ao uso dessa técnica no tratamento das Doenças Hereditárias da Retina (DHR).

Em 2022, o Brasil deu mais um passo nos estudos e realização de terapia gênica no país. Pois a Anvisa autorizou o primeiro produto de terapia gênica para tratamento de câncer.

No mesmo ano, pesquisadores da Unicamp testaram métodos de terapia gênica para condições neuropsiquiátricas como: Síndrome de Pitt-Hopkins, Esquizofrenia, Depressão, Estresse pós-traumático e Transtornos do espectro autista (TEA). A boa notícia é que o estudo têm obtido bons resultados.

Em maio de 2023, o paciente Paulo Peregrino de 61 anos de idade, recebeu alta do Hospital das Clínicas, após a remissão completa do câncer que foi tratado com terapia gênica com as chamadas células CAR-T modificadas no Centro de Terapia Celular em São Paulo.

Como uma verdadeira esperança para milhares de pacientes e para médicos que buscam descobrir mais métodos e tratamentos para o setor de saúde, as terapias gênicas podem curar muitas condições, como:

Doenças raras e hereditárias: geralmente são as doenças causadas pela mutação de um único gene.
Doenças multifatoriais: doenças graves e neurodegenerativas como o Parkinson.
Câncer: linfomas e leucemias
No entanto, muitos estudos continuam sendo realizados em diversas áreas para desenvolver e aprovar novas terapias gênicas no país e há uma grande expectativa para esse tipo de tratamento no Brasil e no mundo.

Fonte: Olhar Digital